martes, 17 de julio de 2018

Pequeña heroína I- Emma Whitehead y el comienzo del fin del cáncer

Si hay una historia que debería llegar a la gran pantalla algún día, esa es la de Emily "Emma" Whitehead. Emma podría haber muerto hace ya seis años de cáncer, y a punto estuvo. Pero una serie de coincidencias, y la resistencia de aquella niña de seis años a sucumbir a una leucemia que en su caso ya se había decidido incurable, hicieron que la historia cambiara. No solo la historia de Emma, sino la de la humanidad entera. Si Emma hubiera muerto, tal vez la terapia innovadora con la que fue tratada se habría quedado en algún cajón, olvidada, y nos habríamos perdido una de las terapias más prometedoras contra el cáncer. Con dos fármacos ya aprobados, al menos mil pacientes han sido tratados, de los cuales responden bien a la terapia entre el 80 y el 90 %, todos, pacientes que ya habían sido desahuciados por la medicina. Era cuestión de tiempo. Ahora, al menos un 40 % de ellos sigue vivo.

Actualmente, los preadolescentes sueñan con ser Eleven o Once, la protagonista de Stranger Things. Un superpoder se escondía dentro de Eleven, algo que la hacía un tanto rara, pero también capaz de salvar a la humanidad, o a parte de ella. Si te has quedado con las ganas de seguir las aventuras de esta pandilla, puedes hacerlo en el libro Apuntes sobre el mundo del revés. Pero si yo tengo que elegir a quién parecerme, o de qué heroína disfrazarme, puedo ir al mundo real, que está lleno de niñas y niños con superpoderes. No todos consiguen sobrevivir, pero su lucha sorprendería a la mayoría de los adultos. En este artículo me quedo con una heroína especial, Emily Whitehead.

La historia es cuando menos curiosa. Emily tenía un cáncer pediátrico, leucemia linfoblástica aguda, del que fue tratada y en el que recayó dos veces. Emma no estaba entre el 85 % de pacientes que normalmente responden bien a la quimioterapia y se libran del cáncer pediátrico, sino en el otro 15 % que recaen y normalmente sucumben a él. Ni siquiera funcionó el trasplante de médula. Después de la segunda recaída se comunicó a los padres que ya no había más opciones de tratamiento y que tan solo se podía esperar y aliviarla con cuidados paliativos. A pesar de que su oncólogo se lo desaconsejó, sus padres no se rindieron y decidieron entrar en un ensayo clínico de una terapia innovadora, la de las células CAR-T, en el hospital de niños de Filadelfia. Emma fue la primera niña en entrar en este ensayo clínico, desarrollado por el investigador Carl June en la Universidad de Pennsilvania. Los linfocitos que normalmente ayudan a luchar contra cualquier agente externo, o interno, como las propias células cancerosas, por algún motivo dejan de funcionar cuando el cáncer progresa. Las células tumorales evitan el ataque de los linfocitos por múltiples mecanismos. Pero una terapia innovadora utiliza los propios linfocitos del paciente, que se extraen de su propia sangre, se modifican por ingeniería genética de manera que son capaces de dirigirse a las células tumorales de manera específica, en este caso células de leucemia, y se vuelven a reinsertar en el paciente. Allí generan una respuesta inmune y atacan las células cancerosas, las cuales eliminan.

Emma entró finalmente en el ensayo clínico, sin embargo, su tratamiento no iba a ser un paseo. Es una de las terapias más complicadas de manejar, debido a la respuesta de los propios linfocitos infundidos, que se vuelven tóxicos para el propio paciente.  Emma entró en cuidados intensivos y allí estuvo varias semanas. Tras la tercera infusión de sus propios linfocitos modificados, los médicos decidieron inducirle un coma para mantenerla con vida ya que su fiebre era muy alta, su cara se había hinchado y su presión sanguínea estaba por los suelos. Era el conocido como "síndrome de liberación de citoquinas", que puede ser mortal para el paciente. Sus padres recibieron la triste noticia de que las probabilidades de supervivencia de Emma eran de uno entre mil. Fue cuando contactaron al propio Carl June, quién tras conocer que Emma tenía las citoquinas elevada, sugirió tratarla con un fármaco empleado en pacientes con artritis reumatoide, que conocía por el tratamiento de un familiar cercano. El tratamiento funcionó, Emma salió del coma y el fármaco en cuestión se emplea en la actualidad en los cuidados del síndrome de liberación de citoquinas. Pero lo que es más alucinante, su cáncer había desaparecido.



A día de hoy, más de mil pacientes han sido tratados y al menos un 40 % se han librado de la enfermedad. Ahora, las investigaciones se dirigen a salvar al resto de pacientes y extender el tratamiento a otros tipos de cáncer. Gracias a esta pequeña heroína, ahora existe una nueva terapia con la que combatir el cáncer, si conseguimos solucionar varios detalles a los que la humanidad debe responder tan bien como la propia Emma hizo: el precio de los dos fármacos aprobados. Kimriah y Yescarta, está en $375.000, algo inalcanzable para los sistemas de salud y para la mayoría de los bolsillos. ¿Seremos capaces de llegar a acuerdos que permitan trasladar esta terapia a los pacientes? Esperemos que sí. Desde entonces, Emma visita, junto con sus padres, diferentes lugares para promover la terapia que a ella la salvó.

Una fundación basada en Emma se encarga de recaudar fondos para el cáncer: http://emilywhiteheadfoundation.org/

Otras pequeñas heroínas y pequeños héroes se enfrentan a enfermedades poco comunes, y muchas veces desconocidas, para las que no hay soluciones terapéuticas, y para las que es difícil despertar el interés de la industria farmacéutica, debido al elevado precio de su desarrollo y el bajo número de pacientes. Sin embargo, existen miles de científicos, clínicos y pacientes implicados en luchar por encontrar curas para estas enfermedades raras. En honor a estos luchadores escribí el libro de Senda y el murmullo de las caracolas. Senda, otra luchadora, aunque esta vez desde la ficción, espero que dé fuerzas a aquellos que las necesiten.

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